激活免疫系统的漂流瓶:信使核糖核酸 (mRNA)
这简直是天方夜谭:我的身体可以借助新型信使核糖核酸(mRNA)疫苗生成自身的疫苗,在自己体内靶向击退有害病毒。这其中的奥秘在于通过“一个信息瓶 ”将特定蛋白质的图谱发送至人体内的细胞中,从而训练人体免疫系统开始与入侵身体的不速之客战斗。长期以来这项技术一直未得到重视,人们低估了它的潜力。如今, mRNA在医学研究领域前途不可限量,根据针对 COVID-19 的医学研究,它可能很快就能应用于预防癌症、疟疾和艾滋病。
文章概况:作为关键参与者,肖特医药确保 mRNA 疫苗的安全封装和交付,支持抗击癌症、疟疾和艾滋病毒等疾病的医学研究取得突破。
- mRNA 技术有望为个性化医疗和癌症和基因治疗研究中的创新疗法带来希望。
- mRNA 疫苗可以训练免疫系统对抗特定的病毒。
- 肖特医药为 mRNA 疫苗提供安全的封装和交付解决方案,确保它们安全送达患者。
人体如何精准定位,智慧地战胜病毒
目前的困境是:病毒不断变异。它们不断适应,更多新变种病毒不断成为主导。原疫苗越可靠,意味着对变异病毒疾病的有效性会降低,无法提供足够保护。特别在传染病大流行病期间,当全球许多人感染一种新病毒时,人类就要面临一个难题:传统疫苗研发和生产的周期太漫长了。
基于基因的技术可刺激人体自身产生疫苗,这为疫苗的研制开辟了新思路:mRNA可以直接将蛋白质图谱送入细胞,无需使用完整的病毒,也无需花费大量时间在实验室培养大量病原体或使用病原体抗原。这项技术无需活病毒或细胞培养,因此生产速度更快。mRNA可以直接合成,这极大提升了生产速度。然后,细胞利用图谱生产出与病毒表面蛋白质相似的特定蛋白质。免疫系统经过训练后会“记住”这些蛋白质,并在病毒进入人体后对其进行识别和打击。
早在新冠疫情之前,人们就已经开始研究mRNA 技术,用于治疗新型冠状病毒(COVID-19) 以外的疾病。为人体提供信息,帮助其决定制造何种特定的蛋白质,这为药物研发带来无限可能,并可能从根本上改变医药学。因为几乎所有疾病都是由错误蛋白质引起的。而mRNA 就如同烧红的刀枪剑戟,是对抗自身免疫性疾病、艾滋病和治疗癌症的利器。
mRNA 如何安全到达目标?
指示细胞开始制造蛋白质是一项复杂的任务。如何才能将遗传密码成功送入细胞?
长期以来,这被认为是不可完成的任务。例如,mRNA 在细胞外时具有不稳定性,阻碍了细胞间的交换。这是一种预防基因误传的机制。同样,在哺乳动物体内,病毒的mRNA 会导致严重的炎症——因为免疫系统会将基因信息(就像病毒和细菌一样)识别为外来信息,并开启对抗。这意味着,只要信息没有保护机制,mRNA 就不适用于调节人体的免疫系统。
革命性的研究
上图两位研究人员分别是生物化学家卡塔琳·卡里科(Katalin Karikó)和免疫学家德鲁·魏斯曼(Drew Weissman)。1997 年,他们偶然地在宾夕法尼亚大学内的一台复印机(!)前相遇。卡里科(Katalin Karikó)研究mRNA多年,刚开始她还只是一名匈牙利科学院的博士生。失业后,她远赴美国,继续研究mRNA。当时,魏斯曼(Weissman)正寻求研发一款抗艾滋病毒的疫苗,他注意到了卡塔琳·卡里科(Katalin Karikó)在这个领域的潜力。
癌症、疟疾和丙型肝炎的治疗方法
去年,卡塔琳·卡里科(Katalin Karikó)和德鲁·魏斯曼(Drew Weissman)因其在mRNA方面的开创性基础研究荣获诺贝尔医学奖。他们在此领域的发现已经帮助了数百万人,而这项技术还具有无限的潜能:精确靶向治疗从前无法治愈的疾病,这可能将永远改变未来的医疗格局。
基于mRNA的治疗方法研究已不止于针对新冠病毒(SARS-CoV-2),相关研究正走向更广阔的领域,包括细菌感染、流感、丙型肝炎、带状疱疹、艾滋病毒、疟疾和猴痘。据德国研究型制药企业协会(vfa)统计,目前正在研发或已经上市的mRNA 药物约有 125 种。
mRNA技术也为识别和消灭癌细胞带来新的希望。癌细胞因突变而产生变异蛋白质。变异蛋白质不是健康细胞,有其独一无二的标志。这表明有可能为每个癌症患者研发个性化疗法,即一种针对个体的抗癌疫苗。目前,德国拜恩泰科(BioNTech) 和美国莫德纳(Moderna) 等公司正在研发几款癌症疫苗,这些疫苗正处于不同研发阶段。
mRNA在基因治疗方面也同样拥有光明的前景。通过RNA传递信息可以修复遗传物质中的致病性变异。针对亨廷顿氏病的初步研究试验已经取得成功。
mRNA疫苗的巨大成功凸显出该技术的潜力。它的传奇故事始于两位伟大的科学家在复印机前的一次偶然相遇。而如今,这项技术已经彻底革新并形成行业规模,为改善人类健康和增进民生福祉开辟出崭新道路。